CRISPR/Cas9 기반의 체세포 유전자 교정 및 임상 적용 초기 사례들

CRISPR/Cas9 시스템은 원하는 유전자를 매우 정밀하게 편집할 수 있게 하여, 유전 질환 치료를 위한 혁신적인 도구로 주목받고 있습니다. 이는 단순히 염기쌍을 자르는 것을 넘어, 다양한 유전자 편집 전략을 가능하게 합니다.

초기 연구 성과와 주요 플레이어

• 체세포 편집: 겸상 적혈구 빈혈증과 같은 혈액 질환에서 환자 자신의 세포를 추출하여 *ex vivo*로 유전자를 교정한 뒤 다시 주입하는 임상 시험들이 진행되었습니다.
• Base Editing 및 Prime Editing: Cas9의 단순 절단 한계를 넘어, 특정 염기를 직접 치환하거나 작은 삽입/삭제를 수행하는 정교한 변형 기술들의 발전이 두드러지고 있습니다.

대표적으로 Broad Institute와 UC Berkeley 등 글로벌 연구 기관들은 기초 연구를 선도하며, 최근에는 ExaGene과 같은 기업들이 실제 의료 현장에서의 유전자 치료 적용을 목표로 연구를 확장하고 있습니다.